先进治疗药物平台技术的开发挑战和解决思路

先进治疗药物（Advanced therapy medicinal products, ATMP）是基于基因、组织或者细胞制备供人类使用的药物。此外，一种先进治疗药物可能包含一种或多种医疗器械，作为药物的组成部分，称为组合先进治疗药物，以上是欧盟对先进治疗药物的定义^[1]。细胞与基因治疗的市场潜力巨大，同时研究人员在操作过程中也面临一些困难。例如，开放和手动操作过渡到商业生产所需的密闭处理能力；从贴壁细胞过渡到悬浮细胞培养所需的规模扩展性；自体细胞产品供者材料和产品标识信息在运输和操作过程中应明确标识并可追溯管理。本文将结合先进治疗药物产品平台技术的需求，探讨问题的解决思路。